Naslov
Naša iskustva u liječenju osteogenesis imperfecte s bisfosfonatima
(Our experience in the treatment of osteogenesis imperfecta with bisposhosphonates)

Autori
Huzjak, Nevenka ; Barišić, Ingeborg ; Rešić, Arnes ; Vrdoljak, Javor ; Kušec, Vesna ; Antičević, Darko ; Dodig, Damir ; Primorac, Dragan

Izvornik
Paediatria Croatica (1330-1403) 46 (2002), 2; 55-59

Vrsta, podvrsta i kategorija rada
Radovi u časopisima, članak, znanstveni

Ključne riječi
osteogenesis imperfecta ; bisfosfonati
(osteognesis imperfecta ; bisphosponates)

Sažetak
Uvod: Osteogenesis imperfecta (OI) ili bolest krhkih kostiju je heterogena nasljedna bolest veziva, koja se klinički očituje povećanom lomljivošću i progresivnim deformitetima kostiju. Izliječiti OI zasad nije moguće. Budući da je teška osteopenija ili sekundarna osteoporoza važno obilježje OI, antiresorptivna aktivnost aminobisfosfonata može poboljšati klinički ishod u oboljele djece. Cilj: procijeniti klinički učinak primjene aminobisfosfonata u hrvatske djece s bolešću krhkih kostiju. Metode: Liječenje smo započeli 1998. na zahtjev i uz informirani pristanak roditelja oboljele djece iz Hrvatske udruge osteogenesis imperfecta (HUOI). Sad izvještavamo o rezultatima liječenja s intravenskim pamidronatm (APD) kroz 1, 9 d0 3.5 godina u šestoro djece (četiri djevojčice) s teškim oblikom OI, u dobi od 3 mjeseca do 11 godina na početku terapije. Pamidronat se primjenjivao u ciklusima jednodnevne infuzije jedanput na mjesec u dozi od 1-1.5 mk/kg tijekom 6 mjeseci, nakon kojih slijedi tromjesečna stanka, ili se ista doza davala kroz 3 dana svaka 4 mjeseca, kako je bilo prikladnije pojedinom djetetu i obitelji. Svi su uzimali 500 do 1000 mg kalcija iz rane ili nadoknade i 1000 IU vitamina D na dan. Pri svakoj posjeti određivani su parametri metabolizma kalcija i sigurnosti lijeka. Promjene u koštanoj masi ("bone mineral density" BMD) lumbalne kralježnice (L1-L4), izražene kao apsolutne vrijednsoti "areal density" u g/cm2 i kao relativna vrijednost za dob i spol korigiranog Z-scora, mjerene su metodom dvoenergetske apsorpciometrije X-zraka (DEXA) na istom aparatu (QDR-4500W, Hologic) prije liječenja te jedanput na godinu tijekom terapije. Pokazatelji koštanog obrtaja rađeni su na početku liječenja i poslije povremeno praćeni. Rezultati: Tijekom liječenja DEXA mjerenja pokazuju postupan i značajan porast koštane mase u svih bolesnika. Biokemijski pokazatelji koštane pregradnje pokazuju smanjenu razgradnju kostiju. Broj radiološki potvrđenih prijeloma značajno se smanjio u svih bolesnika. Redukcija boli i opće pobljšanje koštanog zdravlja i snage dojmljivi su u dvojice dječaka koji su bili vezani za invalidska kolica, a sad mogu hodati uz pomoć štaka. Iuzev dobro pozanate reakcije akutne upale (sindrom sličan blagoj gripi) tijekom prvog infuzionog ciklusa i blage asimptomatske hipokalcemije u dvoje djece, nismo uočili druge kliničko-laboratorijske nuspojave. Tijekom liječenja u troje djece zapaženo je povećanje teka i prekomjeran porast tjelesne mase prema visini. Zaključak: Iako bisfosfonati ne korigiraju bazični poremećaj u OI, oni značajno mijenjaju prirodan tijek bolesti i poboljšavaju kakvoću življenja obljele djece. Zasad se čini da su ne samo djelotvorni već relativno sigurni i bez štetnih učinaka na rast kosiju i remodeliranje. Ima još mnogo nedgovorenih pitanja vezanih uz dugotrajne učinke bisfosfonata na rastući kostur, ali bolesna djeca ne mogu čekati bolje dokaze.

Izvorni jezik
Hrvatski

Znanstvena područja
Biologija, Kliničke medicinske znanosti, Javno zdravstvo i zdravstvena zaštita

POVEZANOST RADA