Naslov
Biološki lijekovi: razvoj i odobravanje
(Biological medicinal products: development and authorisation)

Autori
Doko, Ivo

Vrsta, podvrsta i kategorija rada
Ocjenski radovi, diplomski rad, diplomski

Fakultet
Farmaceutsko-biokemijski fakultet

Mjesto
Zagreb

Datum
28.06

Godina
2014

Stranica
56

Mentor
Lovrić, Jasmina

Ključne riječi
biološki lijekovi; razvoj; odobravanje lijeka; EMA; stavljanje lijeka u promet
(biologics; development; approval; EMA; marketing authorisation)

Sažetak
Biološki lijekovi uključuju imunološke lijekove (cjepiva, toksini, serumi i proizvodi alergena), lijekove iz ljudske krvi ili ljudske plazme, lijekove dobivene biotehnološkim postupcima i lijekove za naprednu terapiju. Razvijaju se s ciljem liječenja bolesti za čije liječenje ne postoje učinkoviti lijekovi ili koje imaju nedostatak alternativnih terapija. S obzirom na strukturu dijelimo ih na proteinske i peptidne lijekove, monoklonska antitijela i lijekove koji se temelje na nukleinskim kiselinama. Razvoj bioloških lijekova zahtijeva bazična, preklinička i klinička istraživanja, te ispitivanja sigurnosti primjene lijeka koja traju više godina. Zbog biološkog podrijetla i makromolekulske strukture većine bioloških lijekova, poseban naglasak stavlja se na prisutnost bioloških onečišćenja, kao i na konformacijske promjene biomolekule tijekom proizvodnje djelatne tvari ili ljekovitog oblika. Glavnu prepreku terapijskoj primjeni bioloških lijekova predstavlja slab prijenos djelatne tvari preko bioloških membrana u organizmu, čime je put primjene ograničen na parenteralnu primjenu, te fizička i kemijska nestabilnost, čime je ograničena tehnologija njihovog oblikovanja na jednostavne formulacije. Pretformulacijska istraživanja su inicijalni korak u razvoju ljekovitog oblika, a cilj im je otkriti glavne značajke nestabilnosti i usmjeriti razvoj kako bi se nestabilnost minimalizirala. Kasna faza razvoja formulacije uključuje konačnu optimizaciju i karakterizaciju formule. Noviji pristup razvoja formulacije počiva na konceptu kvalitete ugrađene u pripravak, a temelji se na eksperimentalnom dizajnu koji omogućava eksperimentiranje različitim čimbenicima istovremeno kako bi se odredile njihove interakcije. Na području Europske unije biološki lijekovi se u najvećoj mjeri odobravaju centraliziranim postupkom.. Za procjenu i donošenje mišljenja EMA-e o svim pitanjima vezanim uz lijek u centraliziranom postupku odgovorno je Povjerenstvo za lijekove za primjenu kod ljudi (CHMP). CHMP donosi mišljenje o davanju odobrenja za stavljanje lijeka u promet u roku od 210 dana i prosljeđuje ga Europskoj komisiji koja zatim donosi odluku kojom daje odobrenje za stavljanje lijeka u promet. Na negativni ishod za stavljanje lijeka u promet utjecaj mogu imati brojni faktori, kako u prekliničkom, tako i u kliničkom dijelu razvoja. Mnogi problemi mogu se spriječiti primjenom iskustva i znanja stečenih iz prethodnih ocjena zahtjeva za davanje odobrenja za biološke lijekove. Povezanost ispitivanja kakvoće te prekliničkih i kliničkih ispitivanja trebalo bi se primjenjivati od ranih faza razvoja, što je podjednako važno za uspješan razvoj lijeka kako i za ocjenu od strane regulatornih tijela. Znanstveno savjetovanje s regulatornim tijelima, pravovremeni razvoj strategije upravljanja rizicima i kontrole rizika, te posvećivanje dovoljno vremena procesu razvoja lijeka ključni su za uspjeh.

Izvorni jezik
Hrvatski

Znanstvena područja
Farmacija

POVEZANOST RADA