Naslov
Gene Therapy of Monogenic Diseases

Autori
Slade, Neda

Vrsta, podvrsta i kategorija rada
Sažeci sa skupova, sažetak, ostalo

Izvornik
Molecular Medicine-Signal Transduction (Course No. 4) / - , 1998

Skup
Molecular Medicine-Signal Transduction (Course No. 4)

Mjesto i datum
Dubrovnik, Hrvatska, 09.10.1998. - 15.10.1998

Vrsta sudjelovanja
Pozvano predavanje

Vrsta recenzije
Nije recenziran

Ključne riječi
gene therapy; monogenic disease

Sažetak
Do danas je poznato oko 4 000 monogenskih bolesti čiji je uzrok urođena pogreška na jednom genu. U početku se smatralo da će glavni kandidati za genska liječenja biti upravo ove bolesti, uzrokovane poremećajima jednog gena kao npr. različite talasemije, imunodeficijencije, hemofilija A i B, obiteljska hiperkolesterolemija, nasljedni emfizem, cistična fibroza, Duchenova mišićna distrofija, lizosomalni poremećaji i dr. U tom kontekstu je i prva klinička primjena genskog liječenja odobrena u rujnu 1990.

Izvorni jezik
Engleski

Znanstvena područja
Biologija, Temeljne medicinske znanosti

POVEZANOST RADA