Pregled bibliografske jedinice broj: 553136
Translacijska istraživanja u dijagnostici i terapiji nasljednih mišićnih bolesti i nacionalni registar neuromuskularnih bolesti
Translacijska istraživanja u dijagnostici i terapiji nasljednih mišićnih bolesti i nacionalni registar neuromuskularnih bolesti // Paediatria Croatica, 55 (2011), 26-31 (međunarodna recenzija, članak, znanstveni)
CROSBI ID: 553136 Za ispravke kontaktirajte CROSBI podršku putem web obrasca
Naslov
Translacijska istraživanja u dijagnostici i terapiji nasljednih mišićnih bolesti i nacionalni registar neuromuskularnih bolesti
(Translational research in diagnostics and therapy of hereditary muscular diseases and national register of neuromuscular diseases)
Autori
Barišić, Nina ; Lehman, Ivan ; Grđan, Petra
Izvornik
Paediatria Croatica (1330-1403) 55
(2011);
26-31
Vrsta, podvrsta i kategorija rada
Radovi u časopisima, članak, znanstveni
Ključne riječi
MIŠIĆNA DISTROFIJA; DUCHENNEOVA I BECKEROVA MIŠIĆNA DISTROFIJA (DMD/BMD); MIŠIĆNE BOLESTI; TRANSLACIJSKA ISTRAŽIVANJA; OLIGONUKLEOTIDI; GENSKA TERAPIJA
(Muscular dystrophy; Duchenne and Becker muscular dystrophy (DMD / BMD); muscle disease; Translational Research; Oligonucleotides; Gene Therapy)
Sažetak
Translacijska istraživanja omogućavaju prijenos (translaciju) laboratorijskih pretkliničkih istraživanja u njihovu kliničku primjenu, pri čemu utjecaj rezultata kliničke primjene omogućuje i usmjerava daljnja bazična istraživanja. U liječenju nasljednih mišićnih bolesti primjenjuju se farmakološka sredstva, dok su genska i terapija matičnim stanicama još u tijeku kliničkih, odnosno pretkliničkih ispitivanja. Standardizacija modela za ispitivanje pojedinih terapijskih pristupa, definiranje bolesti te određivanje kriterija za procjenu terapijskih protokola i uspjeha liječenja racionalna su osnova za kliničku primjenu terapije. Realizacija europskih projekata: Translational Research in Europe – Assessment and Treatment of Neuromuscular Disorders (NMD-TREAT) i CARENMD ima vrlo bitnu ulogu u stvaranju ujednačenih pristupa dijagnostičkim i terapijskim postupcima u oboljelih od neuromuskularnih bolesti. Pri tome nacionalni registri imaju značajnu ulogu u procjeni učestalosti, zatim u probiru bolesnika i planiranju kliničkih ispitivanja različitih terapijskih pristupa, uključujući i gensku terapiju, čime pridonose i povećanju kakvoće života te zbrinjavanju i praćenju bolesnika s neuromuskularnim bolestima.
Izvorni jezik
Engleski
POVEZANOST RADA
Projekti:
108-1081870-1886 - Uloga subkortikalnih struktura u epileptogenezi u razvojnoj dobi (Barišić, Nina, MZOS ) ( CroRIS)
Ustanove:
Medicinski fakultet, Zagreb
Citiraj ovu publikaciju:
Časopis indeksira:
- Web of Science Core Collection (WoSCC)
- Science Citation Index Expanded (SCI-EXP)
- SCI-EXP, SSCI i/ili A&HCI
- Scopus