Pregled bibliografske jedinice broj: 147481
Gensko liječenje u pedijatriji
Gensko liječenje u pedijatriji // Paediatria Croatica / Barišić, Ingeborg (ur.).
Split: REPRINT d.o.o., 2004. str. 169-174 (pozvano predavanje, domaća recenzija, cjeloviti rad (in extenso), znanstveni)
CROSBI ID: 147481 Za ispravke kontaktirajte CROSBI podršku putem web obrasca
Naslov
Gensko liječenje u pedijatriji
(Gene therapy for pediatric diseases)
Autori
Pavelić, Jasminka
Vrsta, podvrsta i kategorija rada
Radovi u zbornicima skupova, cjeloviti rad (in extenso), znanstveni
Izvornik
Paediatria Croatica
/ Barišić, Ingeborg - Split : REPRINT d.o.o., 2004, 169-174
Skup
Hrvatska proljetna pedijatrijska škola ; 21. seminar za liječnike i medicinske sestre
Mjesto i datum
Split, Hrvatska, 19.04.2004. - 23.04.2004
Vrsta sudjelovanja
Pozvano predavanje
Vrsta recenzije
Domaća recenzija
Ključne riječi
gensko liječenje; pedijatrija; tumori
(gene therapy; pediatric; cancer)
Sažetak
Općenito, gensko liječenje znači unos rekombinantnih nukleinskih kiselina, DNA ili RNA, sense ili antisense, in vivo ili ex vivo, u tjelesne ili spolne stanice, sa svrhom nadomještanja učinaka aktivnosti mutiranog gena ili usporavanja ili dokidanja bolesti. Mogućnost primjene genskog liječenja je veoma široka, a najčešće se provodi u području onkologije kroz nekoliko različitih pristupa: a) molekularnu kemoterapiju, b) genetičku imunoterapiju, c) nadomještanje učinaka mutacija. Svi problemi vezani uz gensko liječenje, naravno, nisu riješeni. Najveći su problem vektori, tj. način isporuke gena u ciljnu stanicu. Najčešće se kao vektori upotrebljavaju virusi koji nemaju sposobnost umnažanja. I neviralni vektori, tzv. "gola" DNA ili RNA zatvorena u lipidne vakuole, također se mnogo koriste. Međutim, bez obzira koji se prijenosni sustav koristi mora zadovoljavati 4 glavna svojstva: specifičnost, učinkovitost, dugotrajna ekspresija transgena i mora biti siguran za oboljelog. Nažalost, sve ove osobitosti još uvijek nisu potpuno riješene i predstavljaju glavne prepreke u potpuno sigurnom i uspješnom genskom liječenju. U liječenju djece oboljele od tumora u kliničkom je istraživanju faze 1 nekoliko studija. Iako zasada nema posebnog kliničkog uspjeha, poboljšanja tehnologije prijenosa gena, bolje razumijevanje mehanizama progresije tumora i izbjegavanje imunološkog nadzora otvara nove perspektive za liječenje djece, možda čak i kombiniranom primjenom genskog liječenja i standardne kemoterapije.
Izvorni jezik
Hrvatski
Znanstvena područja
Temeljne medicinske znanosti
POVEZANOST RADA
