Pregled bibliografske jedinice broj: 1264715
Razvoj protusmislenih oligonukleotida za liječenje neurodegenerativnih bolesti
Razvoj protusmislenih oligonukleotida za liječenje neurodegenerativnih bolesti // Neurologia Croatica 72 (Supplement 1) / Šimić, Goran ; Mimica, Ninoslav (ur.).
Zagreb: Denona, 2023. str. 22-22 (pozvano predavanje, domaća recenzija, sažetak, stručni)
CROSBI ID: 1264715 Za ispravke kontaktirajte CROSBI podršku putem web obrasca
Naslov
Razvoj protusmislenih oligonukleotida za liječenje neurodegenerativnih bolesti
(Development of antisense oligonucleotides for therapy of neurodegenerative diseases)
Autori
Šimić, Goran
Vrsta, podvrsta i kategorija rada
Sažeci sa skupova, sažetak, stručni
Izvornik
Neurologia Croatica 72 (Supplement 1)
/ Šimić, Goran ; Mimica, Ninoslav - Zagreb : Denona, 2023, 22-22
Skup
2. kongres Hrvatske Alzheimer alijanse
Mjesto i datum
Varaždin, Hrvatska, 29.03.2023. - 01.04.2023
Vrsta sudjelovanja
Pozvano predavanje
Vrsta recenzije
Domaća recenzija
Ključne riječi
genska terapija ; nekodirajuća DNA ; nusinersen ; spinalna mišićna atrofija ; tau protein ; tofersen
(gene therapy ; non-coding DNA ; nusinersen ; spinal muscular atrophy ; tau protein ; tofersen)
Sažetak
Protusmisleni oligonukleotidi relativno su nova platforma za stvaranje lijekova s potencijalom liječenja neurodegenerativnih bolesti. Nusinersen je prvi protusmisleni oligonukleotid kojim se uspješno liječi deficit izrezivanja, odnosno uključivanja egzona nekoga gena u njegovu glasničku RNA, a odobren je za liječenje spinalne mišićne atrofije 23. prosinca 2016. godine u S.A.D.-u i 30. svibnja 2017. godine u EU-u. Primjer nusinersena ukazuje na golemi potencijal intronskih dijelova gena kao ciljeva za liječenje genski uvjetovanih bolesti. Trenutačno se razvijaju i testiraju protusmisleni oligonukleotidi za amiotrofičnu lateralnu sklerozu (odobrenje tofersena očekuje se 25.IV.2023.), Huntingtonovu i Alzheimerovu bolest, kao i brojne druge. Liječenje Alzheimerove bolesti moglo bi se temeljiti na primjeni protusmislenih oligonukleotida koji smanjuju izraženost tau proteina, budući da je povoljan učinak takve intervencije eksperimentalno dokazan još 2017. godine u transgeničnih miševa koji eksprimiraju mutirani tau (microtubule-associated protein tau, MAPT) gen čovjeka (mutacija P301S), kao i u makaki majmuna (DeVos i sur., Sci. Transl. Med. 2017). Nedavno je završila 1. faza kliničkog ispitivanja ciljanog protusmislenog oligonukleotida MAPTRx za liječenje blage (početne) Alzheimerove bolesti u 46 ispitanika starosti 50-74 godine (NCT03186989), a uskoro se očekuju nova, veća klinička ispitivanja protusmislenih oligonukleotida za liječenje Alzheimerove i drugih neurodegenerativnih bolesti.
Izvorni jezik
Hrvatski
Znanstvena područja
Biologija, Temeljne medicinske znanosti, Kliničke medicinske znanosti, Kognitivna znanost (prirodne, tehničke, biomedicina i zdravstvo, društvene i humanističke znanosti), Biotehnologija u biomedicini (prirodno područje, biomedicina i zdravstvo, biotehničko područje)
