hrvatski

RNA interferencija u genskoj terapiji

Male interferirajuće RNA (siRNA), RNA sa strukturom ukosnice (shRNA) i mikro RNA (miRNA) nekodirajuće su molekule koje imaju važnu ulogu u regulaciji ekspresije gena. Ove molekule se koriste kao posrednici u terapeutskom liječenju različitih bolesti kao što su infekcije i tumori. Sve tri molekule su dvolančane RNA molekule koje posredovanjem u procesu RNA interferencije rezultiraju utišavanjem gena komplementarnim sparivanjem s ciljnom mRNA molekulom. Ove se RNA molekule suočavaju sa sličnim preprekama tijekom RNAi: slaba stabilnost in vivo, poteškoće u isporuci molekule zbog barijera te neželjeni efekti koji ne rezultiraju utišavanjem gena. Najveći napredak u rješavanju tih nedostataka leži u dizajniranju sintetičkih molekula s poboljšanim karakteristikama, kemijskim modifikacijama te vektorima za isporuku molekula u ciljne stanice. Rezultati RNAi pokazuju da će terapije bolesti ovim metodama imati i široku primjenu u budućnosti.

siRNA, miRNA, shRNA, terapeutici, tumor

nije evidentirano