Bisfosfonati u liječenju osteogenesis imperfectae : naša iskustva (CROSBI ID 484778)
Prilog sa skupa u zborniku | sažetak izlaganja sa skupa | domaća recenzija
Podaci o odgovornosti
Huzjak, Nevenka ; Barišić, Ingeborg ; Rešić, Arnes ; Dodig, Damir ; Kušec, Vesna ; Antičević, Darko
hrvatski
Bisfosfonati u liječenju osteogenesis imperfectae : naša iskustva
Uvod: teška osteogenesis imperfecta (OI) je heterogena nasljedna bolest vezivnog tkiva koja se klinički očituje prijelomima kostiju, progresivnim deformitetima kostura, gubitkom pokretljivosti, kroničnom boli, sivkasto-plavim bjeloočnicama, krhim zubima, pojačanim znojenjem i ranim oštećenjem sluha. Najizraženije obilježje bolesti kostiju je teška osteopenija ili sekundarna osteoporoza kao posljedica nesposobnosti osteoblasta da stvore dovoljno dobrog koštanog matriksa i gubitka kalcija uslijed pojačane aktivnosti osteoklasta. Zasad nema liječenja koje može korigirati urođeni poremećaj i djelotvorno izliječiti OI. Antiresorptivni učinak aminobisfosfonata može povećati koštanu masu i poboljšati klinički ishod i kvalitetu života oboljele djece i odraslih bolesnika. Cilj: procijeniti klinički učinak aminobisfosfonata u hrvatskih bolesnika s OI. Bolesnici i metode: Liječenje oboljelih smo započeli 1998. ohrabreni izvještajima iz stručne literature i zamolbama rodtelja iz Hrvatske udruge osteogenesis imperfecta (HUOI) koji su prethodno samoinicjativno počeli slično liječenje svoje djece u Italiji. Sada želimo izvijestiti naša iskustva u liječenju teške forme OI u šestoro djece (četiri djevojčice) dobi od 3 mjeseca do 11 godina na početku liječenja, koju smo liječili tijekom 1-3 godine s intravenskim pamidronatom (APD). APD smo davali u mjesečnim ciklusima u jednodnevnoj infuziji u dozi 1-1.5 mg/kg kroz 6 mjeseci i potom pauzom od 3 mjeseca prije slijedećih ciklusa, ili istu dnevnu dozu kroz tri dana svaka 4 mjeseca. Svi smo uzimali 500 - 1000 mg kalcija hranom ili nadoknadom i 1000 IU vitamina D dnevno. Koštana masa (BMD) je određivana denzitometrijskim metodama (DEXA, Hologic, QDR-4500W) prije liječenja i jednom godišnje tijekom terapije. Markeri koštanog obrtaja učinjeni su na početku liječenja, te kontrolirani povremeno tijekom liječenja. Kod svake posjete određivani su pokazaltelji metabolizma kalcija i sigurnosti lijeka. Rezultati: tijekom liječenja DEXA mjerenja pokazala su značajan porast koštane mase kod svih bolesnika. Broj potvrđenih prijeloma značajno je pao u svih u odnosu na broj prije terapije. Markeri koštanog obrtaja postupno su padali u normalne raspone. Kod svih bolesnika uočeno je poboljšanje apetita, povećanje tjelesne mase, rast primjeren dobi i tipu bolesti, povećanje mišićne snage i pokretljivosti, te redukcija znojenja. Kliničko poboljšanje bilo je impresivno kod oba dječaka koji su bili vezani za kolica, a sada hodaju uz pomoć štaka. Osim dobro znanih reakcija akutne faze upale ("gripozni sindrom") u 2 djece i prolazne nesimptomatske hipkalcemije u 2 djece neposredno nako prve infuzije prvog ciklusa, nije uočeno drugih nuspojava lijeka. Zaključak: Premda bisfosfonati ne korigiraju bazične poremećaje u OI, oni značajno mijenjaju pridoni tijek OI i poboljašvaju kvalitetu živta oboljeih. Zasad izgledaju djelotvorni i bez štetnih posljedica na rastući kostur.
osteogenesis imperfecta ; bisfosfonati
nije evidentirano
engleski
Bisphosphonates in the treatment of osteogenesis imperfecta : our experience
nije evidentirano
osteogenesis imperfecta ; bisphosponates
nije evidentirano
Podaci o prilogu
35-35.
2001.
objavljeno
Podaci o matičnoj publikaciji
Knjiga sažetaka I. hrvatskog kongresa o osteoporozi
Podaci o skupu
Hrvatski kongres o osteoporozi (1 ; 2001)
poster
19.10.2001-21.10.2001
Rovinj, Hrvatska