hrvatski

Genska terapija – što možemo naučiti od virusa?

Viralni vektori koji se temelje na adeno-pridruženom virusu (eng. adeno-associated virus, AAV) , od velike su važnosti u genskoj terapiji. Karakterizira ih visoka uspješnost transdukcije postmitotičkih tkiva, dugotrajna ekspresija transgena te izostanak značajnog upalnog procesa ili imunoodgovora organizma. Unatoč velikom uspjehu u pretkliničkim i kliničkim ispitivanjima, sudbina viralnog genoma u stanici domaćinu nije u potpunsoti poznata. Receptori koje AAV koristi za ulazak u stanicu nalaze na površini stanica većine tkiva, međutim samo postmitotička tkiva su izrazito podložna infekciji ovim vektorom in vivo. Cilj ovog rada bio je pridonijeti razumijevanju molekulskih mehanizama koji utječu na transdukciju tkiva rekombinantnim AAV vektorima. Rasvijetljavanje takvih mehanizama od ključnog je značaja za napredak genske terapije posredovane AAV vektorima.

genska terapija; virusni vektori; terapijski sustavi

nije evidentirano