engleski

Gene Therapy of Monogenic Diseases

Do danas je poznato oko 4 000 monogenskih bolesti čiji je uzrok urođena pogreška na jednom genu. U početku se smatralo da će glavni kandidati za genska liječenja biti upravo ove bolesti, uzrokovane poremećajima jednog gena kao npr. različite talasemije, imunodeficijencije, hemofilija A i B, obiteljska hiperkolesterolemija, nasljedni emfizem, cistična fibroza, Duchenova mišićna distrofija, lizosomalni poremećaji i dr. U tom kontekstu je i prva klinička primjena genskog liječenja odobrena u rujnu 1990.

gene therapy; monogenic disease

nije evidentirano