hrvatski

Gensko liječenje u pedijatriji

Općenito, gensko liječenje znači unos rekombinantnih nukleinskih kiselina, DNA ili RNA, sense ili antisense, in vivo ili ex vivo, u tjelesne ili spolne stanice, sa svrhom nadomještanja učinaka aktivnosti mutiranog gena ili usporavanja ili dokidanja bolesti. Mogućnost primjene genskog liječenja je veoma široka, a najčešće se provodi u području onkologije kroz nekoliko različitih pristupa: a) molekularnu kemoterapiju, b) genetičku imunoterapiju, c) nadomještanje učinaka mutacija. Svi problemi vezani uz gensko liječenje, naravno, nisu riješeni. Najveći su problem vektori, tj. način isporuke gena u ciljnu stanicu. Najčešće se kao vektori upotrebljavaju virusi koji nemaju sposobnost umnažanja. I neviralni vektori, tzv. "gola" DNA ili RNA zatvorena u lipidne vakuole, također se mnogo koriste. Međutim, bez obzira koji se prijenosni sustav koristi mora zadovoljavati 4 glavna svojstva: specifičnost, učinkovitost, dugotrajna ekspresija transgena i mora biti siguran za oboljelog. Nažalost, sve ove osobitosti još uvijek nisu potpuno riješene i predstavljaju glavne prepreke u potpuno sigurnom i uspješnom genskom liječenju. U liječenju djece oboljele od tumora u kliničkom je istraživanju faze 1 nekoliko studija. Iako zasada nema posebnog kliničkog uspjeha, poboljšanja tehnologije prijenosa gena, bolje razumijevanje mehanizama progresije tumora i izbjegavanje imunološkog nadzora otvara nove perspektive za liječenje djece, možda čak i kombiniranom primjenom genskog liječenja i standardne kemoterapije.

gensko liječenje; pedijatrija; tumori

nije evidentirano