hrvatski

Dugoročna profilaksa hereditarnog angioedema

Hereditarni (nasljedni) angioedem (HAE) je rijetka nasljedna bolest obilježena ponavljajućim napadajima bolnog oticanja potkožnog i submukoznog tkiva. Ponavljajući napadaji angioedema dovode do funkcionalnih oštećenja, smanjenja kvalitete života (engl. Quality of Life, QoL) i povećane smrtnosti. Na temelju koncentracije i funkcije inhibitora esteraze komponente 1 (C1) komplementa (C1-INH) HAE je podijeljen u tri tipa. Tip 1 HAE (HAE-1) obilježen je niskom koncentracijom C1-INH i obuhvaća oko 85% svih slučajeva HAE. Oko 15% bolesnika s HAE ima normalnu koncentraciju C1-INH, dok je aktivnost enzima smanjena, što je obilježje tipa 2 HAE (HAE-2). Tip 3 HAE ima normalnu koncentraciju C1-INH (HAE nC1- INH). Terapija HAE uključuju liječenje akutnih napada, kratkotrajnu profilaksu (engl. short term prophylaxis, STP) i dugotrajnu profilaksu (engl. long term prophylaxis, LTP). LTP podrazumijeva primjenu terapije za smanjenje učestalosti i ozbiljnosti napadaja te poboljšanje kvalitete života u bolesnika koji imaju učestale i ozbiljne napade. U Hrvatskoj su za LTP dostupni atenuirani androgeni koji su opterećeni štetnim učincima. No, za dugoročnu profilaksu napadaja HAE moguće je primijeniti i lanadelumab. To je potpuno ljudsko monoklonsko protutijelo i vrlo je snažan i specifičan inhibitor kalikreina u plazmi, a odobren je u više zemalja EU.

HEREDITARNI ANGIOEDEM – farmakoterapja, prevencija ; C1 INHIBITOR ESTERAZE – terapijska uporaba ; HUMANIZIRANA MONOKLONSKA PROTUTIJELA – terapijska uporaba ; KALIKREIN U PLAZMI – antagonisti i inhibitori ; DANAZOL – terapijska uporaba ; BRADIKININ

nije evidentirano